7月18日，北京中因科技有限公司（以下簡稱“中因科技”）自主研發的ZVS101e注射液獲美國食品藥品管理局(FDA)再生醫學先進療法（RMAT）資格認定，用于治療由CYP4V2基因突變所致的結晶樣視網膜變性（BCD）。此次獲得RMAT資格進一步證實了ZVS101e注射液具有治療和延緩BCD疾病的巨大潛力。
再生醫學先進療法（RMAT）資格認定程序是FDA為治療嚴重疾病藥物制定的一種研發和審評的快速通道，旨在加快用于治療嚴重疾病藥物的研發和審評，從而盡早滿足患者的治療需求。
ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研發理念由中因科技首席科學家、創始人楊麗萍研究員最早提出，經歷十余年艱辛探索，在2021年首次開展研究者發起的臨床試驗，是國際范圍內針對BCD疾病的第一個基因治療臨床試驗（NCT04722107），同年獲得美國FDA的孤兒藥資格授權。2022年ZVS101e注射液獲得中美IND批件，2023年2月完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗首例受試者入組，是世界范圍內針對BCD開展的首個注冊性臨床試驗。目前該藥物已完成ⅠI/Ⅱ期臨床試驗，即將進入Ⅲ期臨床試驗階段，有望為目前無藥可治的BCD疾病帶來突破性的治療前景，從而為患者提供新的、潛在的治療選擇。
中因科技是眼科基因治療引領者，專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發的國家高新技術企業，致力于為遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一站式”服務。中因科技基于診斷平臺建立遺傳眼病數據庫及大隊列，總結出中國患者的突變頻譜，為藥物研發提供治療靶點；在此基礎上開發具有獨立自主知識產權的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭實現“從零到一”的突破。目前已建立靶標篩選、基礎研究、動物實驗驗證、干細胞驗證、AAV病毒研發和生產、臨床試驗運營和藥物注冊申報等完整的藥物開發體系。
中因科技為首發展下屬基金首科開陽投資企業，在首科開陽投資后，集團聯合北京市科技金融促進會、北京創業孵育協會為投后項目舉辦專場路演等活動，多次為中因科技提供資本對接機會和渠道。
版權聲明：
本文由“北京首都科技發展集團”公眾號編輯，來源“中因科技”。
